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    1. 觀察

      上百名患者之“困”

      牛荷  2021-11-16 15:23:48

      目前CIDP還未被列入罕見病目錄 整體的治療可及性也不甚樂觀

      “不知道什么時候是個頭兒,這是最煎熬的。一次又一次的住院,已經快把我對治療的熱情和希望消磨殆盡!秉S瀚之前在科研院所工作,雖然工資不高,但整體上還比較穩定。

       

      然而,一次發病將他平靜的生活徹底打破,嚴重時四肢無力,無法獨立行走、反復發病、用藥副作用,這些問題曾一度讓他情緒低沉。

       

      黃瀚的發病并非個例,開始是一段時間內感到雙腿、腳趾酸麻無力,并且越來越嚴重,走路時不時摔跤,特別容易骨折,后來慢慢地變成行走不便,日常要靠輪椅,甚至手上也開始軟綿綿的感覺沒力氣……這些患者都患了同一種疾病——慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經。ê喎QCIDP)。CIDP也被稱為慢性吉蘭-巴雷綜合征和慢性格林巴利綜合征,是一種慢性、進行性的周圍神經疾病。

       

      不過,這種疾病發病率低,目前可查詢的資料和患者數據不多,報道內容也十分有限,很多患者在患病前甚至都未曾聽過此病。即使在確診后,患者自己也會因為過于拗口的全稱記不清疾病名稱。

       

      復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任醫師林潔接受中國新聞周刊采訪時表示,CIDP發病時出現四肢無力、感覺減退及神經麻木等癥狀,這些癥狀會持續2個月以上,該病的大概病程是3-10年不等。很多患者在治療后仍會反復發作,嚴重時致殘甚至癱瘓,需要長期依賴輪椅,無法獨立生活。這種疾病雖然不像惡性腫瘤一樣隨時面臨死亡威脅,但日復一日的疾病進展,不僅是身體,患者的心理長期遭受極大痛苦,也對家屬和整個家庭造成巨大的折磨。

       

      “吉蘭-巴雷綜合征患者公益社群”負責人徐成翔告訴中國新聞周刊,他2020年6月建立的CIDP患者群目前已有190多名成員,除去患者家屬,群里CIDP患者超150人。

       

      不過,和很多罕見病一樣,由于對疾病了解不多、現有醫學研究的局限、社會保障的匱乏、可治病醫院和專業醫生缺乏等問題,大部分患者的生存現狀并不理想,很多人不得不脫離正常的生活軌道,面臨著長期求醫的困境。

       

      被“困”住的患者

       

      這些患者都被“困”住了,很少有人最終能徹底逃離這個“牢籠”。

       

      10月23日,中國新聞周刊見到了家住北京的患者黃瀚。雖然他戴著口罩和帽子,但仍能看到額頭滲出的細汗。因為長期用藥,他的臉部已開始出現輕微浮腫。

       

      因為剛出院不久,黃瀚說,現在身體狀態還算可以,能接近正常走路。不過,在這之前他已住過6次醫院,期間治療后復發5次!熬嚯x第一次住院已經過去一年半,不知道下次又要什么時候住院!彼麩o奈嘆氣。

       

      據黃瀚回憶,2020年3月上旬,他察覺到身體開始出現異常。開始是指尖微麻,當時他并未放在心上。在之后的4個月,整個胳膊和腿也開始發麻、無力,水杯都拿不起來,走路一瘸一拐,他才開始意識到問題的嚴重性,但一直未找到病因。

       

      同年7月23日,他第一次住院,當時因身體原因無法抽取腦脊液,未被確診為CIDP,只是根據癥狀被輸入人體免疫球蛋白(也叫丙球),隨即身體很快恢復。然而,短短二三十天,噩夢再度襲來,同樣的癥狀又一次出現,他再度住院,這次才被確診為CIDP。

       

      之后,他的病情又經過多次反復,“發病、住院、好轉出院、 又復發”——這樣的循環狀態成了他的生活常態,而且從治療好轉到復發的時間間隔也變得越來越短,現在基本上每隔十幾天就復發。

       

      “每次治療后,身體狀況會好轉,但過不了多久,無力感又會再次出現,身體變弱的速度也越來越快!秉S瀚說,每復發一次,藥物的有效性就會被削弱一次。隨著時間和病情的延續,內心的期望值也被逐漸澆滅。

       

      在治療中,黃瀚嘗試了幾乎所有的辦法,但目前還未徹底改善他的狀態,期間復發時甚至還一度出現四肢癱瘓的狀況,F在他剛做完第二次血漿置換,四肢活動接近正常,但如果20多天后身體狀態再出現反復,還是需要繼續住院治療。

       

      病情一直無法穩定,不僅意味著黃瀚距離他所期待的正常生活遙遙無期,還意味著他要持續承擔巨大的治療費用。

       

      在治療中,黃瀚先后輸入了6個療程的丙球(5天/療程),每個療程花費接近4萬元,此外還嘗試了激素、免疫抑制劑、血漿置換,大部分都需要自費。據他保守估計,從患病接受治療到現在,個人自費部分(不含醫保報銷)前前后后已花了30多萬。

       

      “不知道這種斷斷續續的治療狀態還要持續多久,目前還沒有明確的預期,看不到邊際! 黃瀚說到。

       

      家住河北秦皇島的林香河也有著同樣遭遇。

       

      “整天只能躺在床上,連衣服扣子都系不上,簡直生不如死!绷窒愫舆煅实卣f,以前能自己照顧孫子,到處旅游,自己輕輕松松上下6層樓,現在大部分時候卻只能直挺挺地躺著。

       

      2015年,因為指尖發麻,林香河開始了她漫長的求診之路,當時求診多家醫院后,均無好轉,身體一天不如一天,癱軟無力。同年4月9號,林香河入住北京協和醫院。

       

      據她回憶,當時已經處于癱瘓狀態。經過腰穿、肌電圖等一系列檢查,最終確診為CIDP。后來經過治療,病情有所好轉。4月29日,林香河正式出院,但出院后不久,又全身無法動彈。這種情況在后續的治療中又發生了無數次。

       

      在治療期間,幾乎1-2個月,林香河就要進行一輪丙球治療,有時候輸3-5天的丙球就立馬有效,慢慢開始能緩慢走幾步。但這種短暫的恢復很快會被打破,一旦再犯病,四肢又再度癱軟。林香河形容犯病時身體就像“面條”一樣癱軟無力,現在腿和胳膊還會失控地持續“跳動”。

       

      因為治療中她還服用了大量的激素和免疫抑制劑,藥物的副作用也逐漸凸顯,目前林香河三分之二的頭發已經脫沒了,還出現糖尿病等并發癥。

       

      患病已6年,在這期間,除了血漿置換,林香河嘗試幾乎所有的治療方式。即便如此,治療結果也并不理想,疾病仍然反復發作!皼]有尊嚴可言,犯病的時候我什么都干不了,還拖累孩子!彼裏o奈地說,自己一個人的時候,經常失控地哭。最絕望的時候嘗試過跳樓、服毒等方式自殺,但被孩子發現攔了下來。

       

      “這種病摸不著,看不見,說不定哪天人就突然不行了!绷窒愫訃@氣,F在她的小手指和其他手指并不到一起,走不了兩步路,連家門口的臺階都登不上去,大部分時間還是只能躺著。

       

      “這個病太怪異了,得的人太少。有一天我還跟女兒商量,說如果我不行了的話,把遺體捐獻給國家研究研究,像我這樣痛苦的這種病人們太受折磨了,自己遭罪,家人也跟著遭罪,就是對付活著,干著急! 林香河說。


      治療局限

       

      與黃瀚、林香河情況類似的還有山西朔州的程鴻哲,他在2019年也患上了同樣的病。不過與前兩位不同的是,程鴻哲屬于急性起病的CIDP,醫學上簡稱A-CIDP,A-CIDP是CIDP的一種變異型。

       

      林潔教授指出,CIDP包括經典型和變異型,多數患者仍是經典型的慢性進展性發病,不過現在也仍有18%的患者是急性或亞急性起病,癥狀進展較快,在4-8周內能達到高峰,這部分A-CIDP患者目前也仍傾向歸類于CIDP。

       

      程鴻哲的發病速度更快一些,在治療初期未及時確診CIDP而耽誤了治療,隨后就是漫長的長期臥床、無法自理。

       

      “得上這個病,完全毀掉了父親和整個家的正常生活!背跳櫿艿呐畠撼堂舾嬖V中國新聞周刊,2019年3月2號,程鴻哲就開始出現受涼后發熱、腹瀉等癥狀,在當地的一家醫院治療后有所好轉,當時都以為只是普通的感冒,并未放在心上。

       

      然而,等待他們的是更大的旋渦。據程敏回憶,2019年3月17日下午,程鴻哲開始感覺雙腿無力,之后不久,兩只胳膊的力氣也變弱。次日凌晨準備起身時,他突然發現自己動不了了,便迅速呼喊家人。

       

      2019年3月18日,入住大同本地一家醫院時,程鴻哲幾乎已經無法自主呼吸。經過一系列檢查,他被初步診斷為吉蘭-巴雷綜合征,隨即被送至ICU治療,自此就沒再出過ICU。3月25日,醫生為他做了氣管切開術,但此后開始出現頻繁的肺部感染,加重了治療負擔,所以在住院的5個多月里,程鴻哲都無法脫離呼吸機。

       

      因為治療不理想,同年7月,程敏帶著父親轉到了北京市朝陽醫院,經過一系列檢查,最終才確診為CIDP。在這個過程中,程敏和家人在北京四處奔波,咨詢了很多醫生,其中不少都表示,她父親已錯過最佳治療時期,現在沒有更好的治療辦法。

       

      此后,程鴻哲還嘗試過針灸治療,但效果甚微。此時各方面的醫療花銷和經濟負擔沉重,無奈之下,程鴻哲于2019年11月出院,在家中長期休養,F在他基本上每個月都需要輸液,使用一種藥物治療一段時間后,就會產生耐藥性,需要換新藥。

       

      “只要有一線希望,我們還是會盡力治療!背堂粽f,為了更好照顧父親,她先后添置了很多康復的醫療設備,家里已經成為一個小型的“醫療室”,氧氣罐、霧化機、吸痰機等,一應俱全。

       

      不過,程鴻哲因為做了氣管切開手術,之后便反復肺部感染,現在全身癱瘓,肌肉萎縮,整個人就剩皮包骨頭。程敏黯然說,每天需要用機器把各種食物打碎,通過胃管輸入父親體內,可以說食不知味。

       

      然而,即使是這樣的狀態也沒能維持下去!扒皟商爝在輸液,人突然就沒了!背堂舾嬖V中國新聞周刊,她父親已于11月13日早上離世。因事發突然,她到現在都還無法平復情緒。

       

      黃瀚、林香河、程鴻哲,他們是無數CIDP患者的縮影。大多數患者的預后并不理想,生活質量普遍不高。他們中的很多人是家庭的頂梁柱,患上這種疾病完全改變了他們的生活狀態,即使經過長期治療,能重返工作崗位的患者也是屈指可數。

       

      CIDP是一類由免疫介導的多發神經根周圍神經病,以肌肉無力和感覺功能受損為特征。根據2010年EFNS/PNS的診斷標準,該病為進展性或復發性周圍神經病,癥狀進展常在2個月以上,具有電生理或病理學周圍神經脫髓鞘的證據。

       

      該病并非一類新的疾病。1975年,Dyck教授等根據53個患者的臨床、電生理、病理學特點,定義了慢性炎性多發性神經根神經病。1982年,其被Dyck教授正式命名為CIDP。

       

      林潔指出,CIDP具體的發病機理還不是特別明確,但區別于其他免疫性疾病,這種疾病高發于中青年。據她以往的接診經驗判斷,患者中30-50歲的中青年男性占比較高。

       

      她說,有的患者治療一段時間后,又必須去投入工作,可能導致病情反復,徘徊在住院出院的狀態中,直接影響到家庭和工作的穩定性,其中中年男性患者受影響尤為嚴重。

       

      中青年是社會和家庭的“主力軍”,大部分這個年齡階段的患者不僅自己喪失了勞動能力,還需要家人長期陪伴照顧,這進一步加劇了疾病負擔。

       

      “這種情況比較棘手,也是目前使我們倍感挑戰和困難的一點!绷譂嵳f,有些患者在初治之后恢復的不錯,能返回工作崗位。另一部分患者的病情則比較為嚴重,完全無法正常地工作和生活,大部分時間耗費在反復治療上,長期需要依賴輪椅生活。

       

      除了高發于中青年,CIDP在治療過程中也存在諸多問題。多名患者向中國新聞周刊表示,最初從未聽聞這種疾病,都是患病后才對這個病有所了解。有的患者在發病初期被診斷為其他疾病,延誤了最佳治療時間。

       

      “CIDP的發病過程相比急性吉蘭-巴雷綜合征較緩慢,一些急性發病的CIDP常被誤診為吉蘭-巴雷綜合征(GBS),6-8周后才能確診!毙斐上柚赋。

       

      此外,CIDP還容易被誤診為糖尿病周圍神經病等疾病。2019年發表的《中國慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病診治指南2019》(以下簡稱《指南》)強調,CIDP的診斷為排除性診斷。在臨床符合CIDP的病例中,仍需進行相關的實驗室檢查來排除其他診斷,包括代謝性疾病如糖尿病、血管炎或免疫相關性如寡克隆球蛋白相關周圍神經病等。

       

      由于起病隱秘,診斷率不高,相對較少的流行病學資料等原因,現有的CIDP有效療法十分有限。

       

      “從CIDP患者群的情況來看,大部分患者的治療效果不佳,而且很多患者長期處于抑郁狀態!毙斐上柚赋,現在并不是沒有治療辦法,但是療法十分有限,也并非適應所有人,可選擇空間不大。

       

      《指南》指出,CIDP的治療首選激素或靜脈注射丙種球蛋白,如果兩者均無效,可考慮血漿置換(或雙膜法血液過濾);結旁抗體相關CIDP首選血漿置換或利妥昔單抗;如出現一線治療無效、或出現激素依賴、或激素無法耐受等情況,可選用或加用硫唑嘌呤、環磷酰胺、環孢素、嗎替麥考酚酯等。

       

      簡單來說,激素、丙球、血漿置換、免疫抑制劑或免疫調節劑是目前能用于治療CIDP的有限療法。然而,這幾種治療辦法也都存在局限。

       

      林潔指出,激素治療雖然價格便宜,疾病緩解停藥后復發間隔長,但臨床上常出現潰瘍性的胃黏膜出血、骨質疏松、股骨頭壞死等不良反應;丙球治療起效快,副作用少,但效果持續時間短(一般是3-4周),又價格昂貴;血漿置換目前的可及性比較差、作用時間短,很多大型三甲醫院都沒有開展血漿置換的能力。

       

      在林潔看來,CIDP致殘程度較高,對患者生活質量的影響非常大,尤其是那些復發難治型的患者,目前迫切需要挖掘新療法,醫院已在開展在研新藥物的臨床試驗。

       

      治療可及性有待提高

       

      罕見病又稱孤兒病,是對一類發病率極低、患者總數極少類疾病的統稱,診斷難、病情重、治療選擇少、治療費用高是罕見病的特點與難點。根據世界衛生組織(WHO)的定義,罕見病為患病人數占總人口的0.65‰至1‰的疾病。

       

      2019年發表在世界頂級醫學雜志《柳葉刀·神經病學》(The Lancet Neurology)上的文獻指出,CIDP的患病率為(0.67-10.3)/10萬。在林潔看來,按照罕見病和CIDP的發病范圍來看,CIDP應該屬于罕見病之列。

       

      然而,截至目前,CIDP還并未被列入罕見病目錄,整體的治療可及性也不甚樂觀。除北京、上海等一線城市的部分醫院外,很多其他地方的大型醫院甚至還無法針對該疾病提供完善的治療,很多患者需要反復跨地區求醫,這無形中也加大了治療成本和經濟負擔。

       

      從治療到現在,林香河多次前往北京各大醫院進行治療,除了醫藥費,黃牛掛號費、住宿費用等也是一筆不小的開支。多年來因為看病,她家里的積蓄幾乎被掏空了。

       

      林香河的處境也是很多需要異地治療患者的真實寫照,他們中的絕大多數人無法及時獲得醫生專業、有效的治療和指導,延誤了最佳治療時間?绲貐^治療后回到所在地,依然無法得到有效的康復治療,導致疾病的預后較差。

       

      林潔認為,康復訓練是CIDP治療中相對薄弱的環節。一方面,很多病人沒有康復訓練的概念,認為治好了就會好起來;另外康復訓練的可及性很差,一線城市的相關服務還比較完善,二三線城市幾乎找不到相對專業的康復訓練場所。很多患者只能在家里簡單鍛煉,無法接受專業的康復訓練和指導。

       

      2019年,復旦大學附屬華山醫院已建立了泛長三角神經肌病聯盟,納入了二三線城市的90多家醫院。林潔表示,一旦二三線城市的醫院出現治療、診斷方面的問題,就可以轉診到華山醫院,優先到門診治療。如果門診無法解決,可以先收住入院,再敲定患者的治療方案。

       

      她說,這種雙向轉診的閉環目前正在全國推進,如果能做起來,會為患者提供很多便利。

       

      “近年來,治療CIDP的新療法一直在探索中,例如FcRn拮抗劑等新藥臨床試驗!绷譂嵦岢,希望CIDP未來能夠納入第二批罕見病目錄,得到更多的國家政策支持,也希望社會各方能更加關注這種還不為大多數人所知的罕見病,通過探索多種方式減輕患者治療負擔,比如各地的城市普惠型醫療保險“X惠!钡。

       

      積極的是,近年來,罕見病及罕見病患者逐漸走向大眾視野,受到越來越多的人關注,國家政策也開始向罕見病傾斜,關注少數人的生存現狀。2019年2月,國家衛生健康委宣布建立全國罕見病診療協作網,以加強中國罕見病管理,提高罕見病診療水平。

       

      在林潔看來,現在先提高整個社會對CIDP的認知度,這樣在分級診療的時候就會方便有效很多!斑@兩年我們唯一的目標就是不要在診斷的時候直接扣上‘周圍神經病’這樣的大帽子,不論是在診斷還是治療方面,都可以再往下細分,向三級、四級醫院下沉!彼f。

       

      (黃瀚、林香河、程鴻哲、程敏均為化名)

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